Walaupun pada masa ini tidak ada penawar untuk atrofi otot tulang belakang (SMA), rawatan dan terapi tersedia. Ini bermaksud terdapat banyak cara untuk memberi tumpuan untuk mencapai kualiti hidup sebaik mungkin. Orang yang mempunyai SMA bergantung pada pilihan rawatan dan terapi untuk hidup dengan selesa dan produktif mungkin.
Tetapi dengan begitu banyak variasi gejala dan keparahan, bagaimana anda tahu apa yang terbaik untuk anda atau orang yang anda sayangi? Berikut adalah empat soalan untuk ditanyakan kepada penyedia perkhidmatan kesihatan anda, untuk membantu anda menentukan pilihan yang tepat untuk keadaan anda.
1. Apa jenis terapi 'kualiti hidup' yang ada?
Penting untuk dapat melakukan perkara yang anda sukai dan meneroka minat yang sesuai dengan kemampuan fizikal anda. Kelemahan otot yang teruk dan atrofi yang disebabkan oleh SMA tidak hanya mempengaruhi kekuatan fizikal. Mereka juga boleh mempengaruhi kemampuan bernafas, menelan, dan kadang-kadang bercakap.
Tetap aktif semaksimum mungkin sangat penting untuk melambatkan kemajuan SMA dan mengekalkan kualiti hidup yang tinggi. Terapi fizikal dapat membantu dengan postur badan, mencegah pergerakan sendi, dan membantu mengekalkan kekuatan. Latihan regangan dapat membantu mengurangkan kekejangan dan meningkatkan pergerakan dan peredaran darah. Menggunakan haba boleh mengurangkan kesakitan dan kekejangan otot buat sementara waktu.
Semasa SMA berkembang, terapi untuk masalah dengan ucapan, mengunyah, dan menelan tersedia. Alat bantu dapat membantu seseorang yang mempunyai SMA berjalan, bercakap, dan makan, yang memungkinkan mereka mengekalkan kebebasan mereka.
2. Apa yang boleh dilakukan oleh terapi preskripsi untuk saya?
Kesakitan dan kekejangan otot, penurunan pergerakan, dan masalah-masalah di sekitar mengunyah, menelan, dan air liur dapat diatasi dengan obat resep.
Institut Gangguan Neurologi Nasional dan Strok mencadangkan anda meminta penyedia penjagaan kesihatan anda mengenai relaksan otot seperti baclofen (Gablofen), tizanidine (Zanaflex), dan benzodiazepin. Botulinum toxin kadang-kadang disuntik terus ke kelenjar air liur untuk kekejangan rahang atau air liur. Air liur yang berlebihan juga boleh dirawat dengan amitriptyline (Elavil), glycopyrrolate (Robinul), dan atropine (Atropen).
Depresi dan kegelisahan adalah dua kesan tidak langsung yang biasa berlaku pada SMA. Bercakap dengan kaunselor atau ahli terapi mungkin merupakan kaedah yang baik untuk mengatasi masalah ini. Dalam beberapa kes, sokongan ubat preskripsi yang sesuai adalah pilihan.
3. Saya pernah mendengar tentang beberapa rawatan baru yang menarik untuk SMA. Apa itu, dan adakah ia tersedia untuk saya?
Nusinersen (dijual dengan nama jenama Spinraza) adalah rawatan SMA yang diluluskan oleh FDA pertama. Ini bukan penawar untuk SMA, tetapi mungkin memperlambat keadaan. Sebuah artikel yang diterbitkan dalam The New England Journal of Medicine melaporkan kira-kira 40 peratus mereka yang mengambil ubat ini mengalami perlambatan perkembangan penyakit ini. Ramai peserta juga melaporkan peningkatan kekuatan otot dengan ubat tersebut.
Onasemnogene abeparvovec (dijual dengan nama jenama Zolgensma) diluluskan oleh FDA pada tahun 2019. Ini adalah terapi gen untuk kanak-kanak di bawah 2 tahun. Ia merawat jenis SMA yang paling biasa. Peserta ujian klinikal melihat pergerakan dan fungsi otot yang lebih baik dan dapat mencapai kejayaan seperti merangkak dan duduk.
Spinraza dan Zolgensma adalah antara ubat termahal dalam sejarah. Walau bagaimanapun, anda boleh menghubungi penyedia insurans anda untuk mengetahui sama ada mereka melindungi ubat-ubatan ini. Anda mungkin juga dapat menerima bantuan kewangan melalui program bantuan pesakit pengeluar.
Rawatan awal Spinraza berharga $ 750,000. Rawatan seterusnya mungkin menambah hingga ratusan ribu dolar lebih banyak. Dos Zolgensma satu kali berharga $ 2,125,000.
Pembekal penjagaan kesihatan anda harus membantu anda memahami semua kemungkinan faedah dan risiko yang berkaitan dengan ubat-ubatan ini sebelum anda menerima rawatan.
4. Adakah saya calon yang baik untuk ujian klinikal?
Banyak orang yang hidup dengan SMA berminat dalam ujian klinikal, berharap untuk memperbaiki keadaan mereka atau bahkan penawarnya. Tetapi ujian klinikal sering kali rumit dan mungkin kurang membantu daripada harapan orang. Walaupun tujuan utamanya adalah rawatan berkesan yang tersedia di pasaran terbuka, itu bukan hasil bagi kebanyakan ubat percubaan.
Sebenarnya, kebanyakan ubat percubaan tidak pernah mendapat kelulusan FDA. Pada tahun 2016, sebuah kajian bebas dan disahkan menunjukkan trend yang mengejutkan: Kelulusan FDA terhadap ubat-ubatan percubaan telah menurun secara mendadak sejak tahun 2004 kepada sekitar 10 peratus. Dengan kata lain, untuk setiap 100 ubat yang diluluskan, hanya 10 ubat yang berjaya. Itu termasuk ubat-ubatan yang boleh merawat SMA. Menurut organisasi bukan untung Cure SMA, sebab utama kegagalan adalah masalah keselamatan, kekurangan keberkesanan, dan masalah pembuatan.
Penyertaan percubaan adalah keputusan peribadi, dan anda harus mempertimbangkan pilihan anda dengan berhati-hati terhadap risiko. Penyedia penjagaan kesihatan anda dapat membantu anda mencari kajian yang anda layak, tetapi penting untuk menguruskan harapan anda. Percubaan mempunyai beberapa potensi kenaikan, tetapi ada risiko kesihatan yang mungkin tidak diketahui. Kebanyakan orang tidak melihat hasil yang ketara.
Anda boleh mendapatkan direktori lengkap percubaan AS yang aktif di ClinicalTrials.gov.
The takeaway
Banyak universiti, hospital, saintis bioteknologi, dan syarikat farmaseutikal komersial aktif mencari kaedah yang lebih baik untuk merawat SMA. Sehingga itu, memahami pilihan anda dan membuat pilihan tepat mengenai rawatan anda boleh menjadi kaedah yang sangat baik untuk membantu anda menguruskan gejala dan menjalani kehidupan terbaik anda.
