Rawatan Myelofibrosis: Ubat-ubatan Dan Banyak Lagi

2024 Pengarang: Jesus Peterson | [email protected]. Diubah suai terakhir: 2023-12-17 11:21

Myelofibrosis (MF) adalah sejenis barah yang jarang berlaku di mana penumpukan tisu parut membuat sumsum tulang anda membuat sel darah merah yang cukup sihat. Ini boleh menyebabkan gejala seperti keletihan dan lebam yang melampau.

MF juga boleh menyebabkan jumlah platelet dalam darah anda rendah, yang boleh menyebabkan gangguan pendarahan. Ramai orang dengan MF juga mempunyai limpa yang membesar.

Rawatan tradisional bertujuan untuk mengatasi gejala MF dan mengurangkan saiz limpa anda. Terapi pelengkap dapat mengurangkan beberapa gejala anda dan meningkatkan kualiti hidup anda.

Berikut adalah gambaran lebih dekat mengenai rawatan yang ada untuk MF.

Adakah terdapat penawar untuk myelofibrosis?

Tidak ada ubat yang menyembuhkan myelofibrosis. Transplantasi sel stem hematopoietik allogeneik adalah satu-satunya rawatan yang dapat menyembuhkan MF atau memperpanjang kelangsungan hidup orang dengan MF.

Transplantasi sel stem melibatkan penggantian sel stem yang tidak normal di sumsum tulang dengan penyerapan sel stem dari penderma yang sihat.

Prosedur ini mempunyai risiko yang besar dan berpotensi mengancam nyawa. Ia biasanya disyorkan untuk orang muda tanpa keadaan kesihatan yang ada sebelumnya.

Mengubati myelofibrosis dengan ubat

Doktor anda mungkin mengesyorkan satu atau lebih ubat untuk membantu merawat gejala atau komplikasi MF. Ini termasuk anemia, pembesaran limpa, keringat malam, gatal-gatal, dan sakit tulang.

Ubat untuk merawat MF termasuk:

• kortikosteroid, seperti prednison
• Ejen perangsang eritropoiesis
• terapi androgen, seperti danazol
• imunomodulator, termasuk thalidomide (Thalomid), lenalidomide (Revlimid), dan pomalidomide (Pomalyst)
• kemoterapi, termasuk hidroksiurea
• Inhibitor JAK2, seperti ruxolitinib (Jakafi) dan fedratinib (Inrebic)

Ruxolitinib adalah ubat pertama yang diluluskan oleh Food and Drug Administration (FDA) untuk rawatan MF menengah dan berisiko tinggi. Ruxolitinib adalah rawatan yang disasarkan dan perencat JAK2. Mutasi dalam gen JAK2 telah dikaitkan dengan pengembangan MF.

Fedratinib (Inrebic) telah diluluskan oleh FDA pada tahun 2019 untuk merawat orang dewasa dengan MF menengah atau menengah berisiko tinggi dan berisiko tinggi. Fedratinib adalah perencat kinase JAK2 yang sangat selektif. Ini untuk orang yang tidak bertindak balas terhadap rawatan dengan ruxolitinib.

Pemindahan darah

Anda mungkin memerlukan pemindahan darah jika anda mengalami anemia kerana MF. Transfusi darah secara berkala dapat meningkatkan jumlah sel darah merah anda dan mengurangkan gejala seperti keletihan dan lebam yang mudah.

Pemindahan sel stem

MF berkembang apabila sel induk yang menghasilkan sel darah rosak. Ia mula menghasilkan sel darah yang belum matang yang membina dan menyebabkan parut. Ini mengelakkan sumsum tulang anda menghasilkan sel darah yang sihat.

Transplantasi sel induk, juga dikenali sebagai transplantasi sumsum tulang, adalah rawatan berpotensi untuk mengatasi masalah ini. Doktor anda perlu menilai risiko individu anda untuk menentukan sama ada anda calon yang baik untuk prosedur ini.

Sebelum pemindahan sel induk, anda akan menerima kemoterapi atau radiasi. Ini menghilangkan sel barah yang tersisa dan meningkatkan kemungkinan sistem imun anda akan menerima sel penderma.

Pengamal penjagaan kesihatan anda kemudian memindahkan sel-sel sumsum tulang dari penderma. Sel stem penderma yang sihat menggantikan sel stem yang rosak di sumsum tulang anda dan menghasilkan sel darah yang sihat.

Pemindahan sel stem membawa risiko yang besar dan berpotensi mengancam nyawa. Doktor biasanya hanya mengesyorkan prosedur untuk orang dengan MF berisiko menengah dan tinggi yang berusia di bawah 70 tahun dan tidak mempunyai keadaan kesihatan yang sudah ada sebelumnya.

Jenis baru transplantasi sel stem allogeneik intensiti berkurang (bukan mieloablatif) memerlukan dos kemoterapi dan radiasi yang lebih rendah. Mungkin lebih baik untuk individu yang lebih tua.

Pembedahan

Sel darah biasanya dihasilkan oleh sumsum tulang. Kadang-kadang, pada mereka yang mempunyai MF, hati dan limpa menghasilkan sel darah. Ini boleh menyebabkan hati dan limpa tumbuh lebih besar daripada biasa.

Limpa yang membesar boleh menyakitkan. Ubat membantu mengurangkan saiz limpa. Sekiranya ubat tidak mencukupi, doktor anda mungkin mengesyorkan pembedahan untuk membuang limpa anda. Prosedur ini dipanggil splenektomi.

Kesan sampingan rawatan

Semua rawatan MF boleh menyebabkan kesan sampingan. Doktor anda akan mempertimbangkan risiko dan faedah rawatan berpotensi dengan teliti sebelum mengesyorkan pendekatan.

Penting untuk berbincang dengan doktor anda mengenai sebarang kesan sampingan rawatan yang anda alami. Doktor anda mungkin mahu mengubah dos anda atau menukar anda dengan ubat baru.

Kesan sampingan yang mungkin anda alami bergantung pada rawatan MF anda.

Terapi androgen

Androgentherapies boleh menyebabkan kerosakan hati, pertumbuhan rambut wajah pada wanita, dan pertumbuhan barah prostat pada lelaki.

Kortikosteroid

Kesan sampingan kortikosteroid bergantung pada ubat dan dos. Mereka mungkin termasuk tekanan darah tinggi, pengekalan cairan, kenaikan berat badan, dan masalah mood dan ingatan.

Risiko kortikosteroid jangka panjang termasuk osteoporosis, patah tulang, gula darah tinggi, dan peningkatan risiko jangkitan.

Imunomodulator

Ubat ini dapat meningkatkan jumlah sel darah putih dan platelet. Ini boleh menyebabkan gejala seperti sembelit dan sensasi tusukan pada tangan dan kaki anda. Mereka juga boleh menyebabkan kecacatan kelahiran yang serius semasa kehamilan.

Doktor anda akan memantau jumlah sel darah anda dengan teliti dan mungkin akan menetapkan ubat ini dalam kombinasi dengan steroid dos rendah untuk mengurangkan risiko.

Perencat JAK2

Kesan sampingan biasa dari perencat JAK2 termasuk penurunan kadar platelet dan anemia. Mereka juga boleh menyebabkan cirit-birit, sakit kepala, pening, mual, muntah, sakit kepala, dan lebam.

Fedratinib, dalam kes yang jarang berlaku, boleh menyebabkan kerosakan otak yang serius dan berpotensi membawa maut yang dikenali sebagai ensefalopati.

Kemoterapi

Kemoterapi mensasarkan pembahagian sel dengan cepat, yang merangkumi sel rambut, sel kuku, dan sel di saluran pencernaan dan pembiakan. Kesan sampingan kemoterapi yang biasa termasuk:

• keletihan
• keguguran rambut
• perubahan kulit dan kuku
• loya, muntah, dan selera makan hilang
• sembelit
• cirit-birit
• berat badan berubah
• perubahan mood
• masalah kesuburan

Splenektomi

Pembuangan limpa meningkatkan risiko jangkitan dan komplikasi pendarahan, termasuk pembekuan darah. Pembekuan darah boleh menyebabkan strok atau emboli paru yang berpotensi membawa maut.

Pemindahan sel stem

Pemindahan sumsum tulang boleh menyebabkan kesan sampingan yang mengancam nyawa yang dikenali sebagai penyakit cantuman-melawan-inang (GVHD), ketika sel-sel imun penderma menyerang sel-sel sihat anda.

Doktor cuba menghentikan ini daripada berlaku dengan rawatan pencegahan termasuk mengeluarkan sel T dari cangkok penderma dan menggunakan ubat untuk menekan sel T di dalam cangkok.

GVHD boleh menjejaskan kulit, saluran gastrousus, atau hati anda dalam 100 hari pertama selepas pemindahan. Anda mungkin mengalami gejala termasuk ruam kulit dan lecet, mual, muntah, kekejangan perut, hilang selera makan, cirit-birit, dan penyakit kuning.

GVHD kronik boleh melibatkan satu atau beberapa organ dan merupakan penyebab utama kematian selepas pemindahan sel induk. Gejala boleh mempengaruhi mulut, kulit, kuku, rambut, saluran gastrointestinal, paru-paru, hati, otot, sendi, atau alat kelamin.

Doktor anda mungkin mengesyorkan mengambil kortikosteroid seperti prednison atau krim steroid topikal. Mereka juga boleh menetapkan ruxolitinib untuk gejala akut.

Ujian klinikal

Ujian klinikal terus mencari rawatan MF baru. Para penyelidik menguji perencat JAK2 baru dan meneroka sama ada menggabungkan ruxolitinib dengan ubat lain dapat meningkatkan hasil bagi orang dengan MF.

Salah satu kelas ubat tersebut adalah perencat histone deacetylase (HDAC). Mereka berperanan dalam ekspresi gen dan dapat merawat gejala MF ketika dipasangkan dengan ruxolitinib.

Ujian lain adalah menguji agen antifibrotik untuk melihat apakah ubat ini mencegah atau membalikkan fibrosis pada myelofibrosis. Inhibitor telomerase imetelstatis dikaji untuk memperbaiki fibrosis dan fungsi sumsum tulang dan jumlah sel darah pada orang dengan MF.

Sekiranya anda tidak bertindak balas dengan baik, menyertai percubaan klinikal dapat memberi anda akses ke terapi yang lebih baru. Puluhan ujian klinikal merekrut atau secara aktif menilai rawatan myelofibrosis.

Ubat semula jadi

Myelofibrosis adalah penyakit kronik yang memerlukan campur tangan perubatan. Tiada rawatan homeopati atau semula jadi yang terbukti sebagai rawatan myelofibrosis. Sentiasa tanya doktor anda sebelum mengambil ramuan atau makanan tambahan.

Nutrien tertentu yang menyokong pengeluaran sel darah merah dapat mengurangkan risiko dan gejala anemia. Mereka tidak akan merawat penyakit yang mendasari. Tanya doktor anda jika anda harus mengambil salah satu makanan tambahan berikut:

• besi
• asid folik
• vitamin B-12

Memakan makanan seimbang dan melakukan senaman secara teratur dapat membantu mengurangkan tekanan dan memastikan tubuh anda berfungsi pada tahap yang lebih optimum.

Penyelidik percubaan NUTRIEN berharap bahawa diet Mediterranean dapat menurunkan keradangan dalam badan untuk mengurangkan risiko pembekuan darah, jumlah darah yang tidak normal, dan perubahan limpa pada orang dengan myelofibrosis. Makanan Mediterranean kaya dengan makanan segar dan anti-radang termasuk minyak zaitun, kacang-kacangan, kekacang, sayur-sayuran, buah-buahan, ikan, dan produk bijirin penuh.

Satu kajian makmal mencadangkan ubat herba tradisional Cina yang dikenali sebagai danshen atau sage merah (Salvia miltiorrhiza bunge) secara teorinya boleh memberi kesan kepada laluan isyarat untuk myelofibrosis. Ramuan ini belum dipelajari pada manusia, dan belum dinilai oleh FDA untuk keselamatan dan keberkesanannya. Sentiasa berbincang dengan doktor anda sebelum mencuba suplemen.

Penyelidikan

Dua ubat telah berjaya melalui ujian klinikal peringkat awal dan kini dalam ujian klinikal fasa III. Pacritinib adalah perencat kinase oral dengan kekhususan untuk JAK2 dan IRAK1. Momelotinib adalah perencat JAK1, JAK2, dan ACVR1 yang akan dibandingkan dengan ruxolitinib dalam kajian fasa III.

Interferon-alfa telah digunakan untuk merawat orang dengan MF. Ini terbukti berpotensi mengurangkan pengeluaran sel darah oleh sumsum tulang. Lebih banyak penyelidikan diperlukan untuk menentukan keselamatan dan keberkesanan jangka panjangnya.

Imetelstat adalah perencat telomerase dalam ujian fasa II untuk individu MF pertengahan-2 atau berisiko tinggi yang tidak berfungsi perencat JAK. Ejen itu menunjukkan hasil yang menjanjikan, walaupun diperlukan ujian klinikal yang lebih besar.

Prospek

Meramalkan pandangan dan kelangsungan hidup dengan myelofibrosis boleh menjadi sukar. Ramai orang menghidap MF selama bertahun-tahun tanpa mengalami sebarang gejala.

Kelangsungan hidup berbeza-beza bergantung pada jenis MF, sama ada risiko rendah, risiko pertengahan, atau risiko tinggi.

Satu kajian mendapati bahawa orang dengan MF berisiko rendah kemungkinan hidup selama 5 tahun setelah diagnosis seperti populasi umum, setelah itu survival menurun. Ia mendapati bahawa orang dengan MF berisiko tinggi hidup sehingga tujuh tahun setelah diagnosis.

Satu-satunya pilihan rawatan yang berpotensi menyembuhkan MF adalah pemindahan sel stem. Beberapa penyelidikan menunjukkan bahawa ubat-ubatan yang baru diluluskan termasuk ruxolitinib dapat memperpanjang kelangsungan hidup selama beberapa tahun. Banyak ujian klinikal terus mengkaji rawatan MF yang berpotensi.

The takeaway

Sejumlah rawatan MF berkesan untuk mengatasi gejala dan meningkatkan kualiti hidup anda.

Ubat-ubatan termasuk imunomodulator, penghambat JAK2, kortikosteroid, dan terapi androgen membantu menguruskan gejala. Anda juga mungkin memerlukan kemoterapi, pemindahan darah, atau splenektomi.

Bercakap dengan doktor anda mengenai gejala anda dan selalu beritahu mereka jika anda mempertimbangkan untuk mengambil ubat atau suplemen baru.